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一家半途夭折的公司和它成功的失败

来源: | 2017-11-26 11:42:44 | 人气:

导读: 编者按:Life Sci Vc是?#30340;?#30340;知名博客。近日,Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士在博客上发表了一篇长文,介绍了一家初创新锐Quartet Medicine如何从创立走向夭折。正如我们


编者按:Life Sci Vc是?#30340;?#30340;知名博客。近日,Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士在博客上发表了一篇长文,介绍了一家初创新锐Quartet Medicine如何从创立走向夭折。正如我们昨日所言,新药研发之?#21453;?#26469;都不是坦途,失败更是家常便饭。没有人?#19981;?#22833;败,但?#34892;┯判?#30340;品质,只有在黑暗中,才能发出更为耀眼的光芒。我们为这样的失败喝彩,因为我们知道,它是成功的序曲。今日,药明康德微信团队也为大家编译了这篇文章,与各位同?#20351;?#21193;。

我在今?#26199;?#22825;接到的一通电话,是每一个生物?#38469;?#39118;投人都最不想听到的。8月8号的早晨,我的手机上突然跳出一条紧急的信息“现在能和你聊聊吗?”很快,一通电话就打了进来。对话中,我了解到我们的主要研发项目在临床前的安全性研究中,出现了非常令人担忧的问题。用?#21040;?#30340;说法,它可能?#23567;?#27602;性征兆”。3个月后,我们即将关闭这家公司。安息吧,Quartet Medicine。

我把Quartet公司的失利称为生物?#38469;?#39118;投界“成功的失败?#20445;?#22833;败”前的三个字让它有本质上的不同。是的,我们以及一起投资的伙伴失去了所有投入的金钱,这很伤人。但它依旧是成功的,因为我们严守投资理论,并专注于挖掘科学真相。最终,团队认为从公司专注的生物学机制中诞生新药的概率过于渺茫,于是我们给这段精彩的?#36866;?#20889;上了终章。

这篇文章是一名投资人对Quartet“成功的失败”的一曲颂歌。

成立之初

Quartet在2013年成立,期望能解决神经性疼痛的问题。它的成立背后是两股科研工作的合流:一股是基于人体通路的遗传学,另一股则是化学生物学。

2006年,Clifford Woolf教授与麻省总医?#28023;∕GH)的同事在《Nature Medicine》上发表文章,描述了四氢生物蝶呤(tetrahydrobiopterin,BH4)合成在疼痛调控上的重要作用。这类疼痛包括了神经性疼痛以及外周的炎性疼痛。他们进一步描述了BH4全新合成(de novo synthesis)通路与不同疼痛敏感度的遗传学关联。当这项研究出炉后,Atlas想要基于它成立一家全新的初创公司。不幸的是,这项工作和另一家专注于疼痛的公司Solace Pharma有联系,直到2012年才脱离开来。

几乎在同一时期,另一批科学研究出炉,让我们对BH4重新燃起兴趣。当?#20445;?#27931;桑联邦理工学?#28023;‥PFL)的Kai Johnsson实验室在《Nature Chemical Biology》和《Science》上连续发文,报导说许多?#21069;?#31867;药物的一个关键“脱靶靶点”是一种叫做墨蝶呤还原酶(sepiapterin reductase,SPR)的酶,它正是BH4全新合成通?#20998;?#30340;最后一个酶。基于这个发现,他们做了几?#20301;?#21512;物库筛选,找到了一批全新的非?#21069;?#31867;药物。这也成了Quartet其SPR抑制剂的光辉起点。

▲由SPR催化的酶促反应(图片来源:《ASPET Journal?#32602;?/p>

一方面是人类遗传学中找到的生物学通路,另一方面是早期的化学。结合这两大研究来看,我们对开启真正意义上的药物发现充满?#21028;模?#32780;生物学和化学的合流也是全新生物?#38469;?#20844;司的良好开端。在全新的科学发现之上,我们相信这代表了一种全新的治疗?#19968;?#25152;,有望解决神经性疼痛患者们的重大未满足医疗需求——据估计,有3%-10%的人口?#21152;心?#31181;程度的神经性疼痛,只有极少的人能在现有的?#21697;?#20013;得到充分治疗。Quartet正是在这巨大的机遇中成立的。


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